期刊简介
《微创医学》杂志是由广西壮族自治区卫生和计划生育委员会主管、广西壮族自治区医学科学信息研究所主办、同济大学微创医学研究所和北京微创医院协办的国内外公开出版发行的全国专业性医学学术期刊(国际标准刊号ISSN1673-6575，国内统一刊号CN45-1341/R)。刊发微创理论研究、微创基础医学、微创手术、内镜技术、腔镜技术、介入技术、显微外科(骨科、口腔科、眼科等)、微创美容、针灸、物能技术(介入超声、介入X线/ CT、X刀、γ刀、射频消融术等)、微创设备与器械等相关论文，欢迎从事外科、内科、妇科、骨科、耳鼻喉科、眼科、针灸科、麻醉科、神经外科、肿瘤外科、放射科、化疗科、放疗科、胸外科、泌尿外科、超声科、整形美容科等微创医学工作者撰写的论著、临床研究、经验交流、文献综述、个案报告、微创诊疗及微创医疗器械、技术革新等各类相关论文或信息动态。在本刊发表的论文是晋升职称、科研评审、成果鉴定及业绩考核的有效依据。本刊将本着读者至上的精神，在最短时间内审修稿件，安排发表。
siRNA研发新突破，未来医疗的希望之星！
时间：2024-12-26 10:43:23
在生物医药的广阔天地中，小核酸药物以其独特的作用机制和巨大的发展潜力，正逐渐成为行业焦点。特别是siRNA（小干扰RNA）技术，作为这一领域的重要组成部分，近年来在治疗遗传性疾病、癌症以及传染病等方面展现出前所未有的应用前景。
siRNA技术的核心在于利用RNA干扰（RNAi）现象，这是一种自然存在的基因沉默机制。简而言之，当外源性或内源性的双链RNA（dsRNA）进入细胞后，会被一种称为Dicer酶的特定蛋白切割成短片段，即siRNA。这些siRNA随后引导一个名为RISC（RNA诱导沉默复合体）的蛋白质复合物，精确地定位到与之序列互补的mRNA上，导致该mRNA被切割降解，从而抑制目标蛋白的合成。这一过程不仅高效而且具有高度特异性，为靶向治疗提供了新思路。
自2018年首个siRNA药物Patisiran获得FDA批准以来，标志着siRNA技术正式踏入临床应用阶段。Patisiran用于治疗家族性淀粉样多发性神经病，其成功上市验证了siRNA药物在疾病治疗中的可行性与潜力。紧随其后，Inclisiran作为另一种siRNA药物，针对心血管疾病中的高胆固醇血症，也于近年获得了监管机构的绿灯，进一步巩固了siRNA药物在市场上的地位。
随着技术的不断成熟，siRNA药物的研发管线日益丰富。据统计，目前全球范围内有近108种不同类型的小核酸药物处于临床研究阶段，其中siRNA占据了相当大的比例，约为32%。这些研究覆盖了广泛的疾病领域，包括肿瘤、罕见遗传病、抗病毒治疗等。值得注意的是，随着更多适应症的探索，尤其是针对那些传统治疗方法效果有限的疾病，如乙型肝炎的潜在治愈性药物，siRNA药物有望在未来几年内迎来更多的突破性成果。
siRNA药物的发展并非没有挑战。稳定性问题是首要难题之一。由于siRNA本身极易被体内环境降解，如何提高其在体内的稳定性成为关键。为此，科学家们采用了多种策略，包括化学修饰、纳米载体递送系统等，以增强siRNA的生物稳定性和靶向性。例如，锐博生物开发的genOFFTM in vivo siRNA技术，就通过特殊的化学修饰，有效解决了siRNA在体内的稳定性问题，为siRNA药物的临床转化铺平了道路。
给药途径也是影响siRNA药物临床应用的重要因素。传统的注射方式虽直接有效，但对于需要长期治疗的患者来说，频繁注射无疑增加了痛苦和经济负担。因此，开发口服或其他非侵入性的给药方式成为当前研究的重点之一。一些公司正在探索使用特定的纳米材料或脂质体包裹siRNA分子，以提高其穿越胃肠道屏障的能力，实现口服给药的可能性。
展望未来，随着对siRNA机制理解的深入和技术的进步，我们有理由相信，小核酸药物特别是siRNA将在不久的将来为许多目前难以治愈的疾病带来新的希望。政府的支持、企业的投入以及研究机构的不懈努力，共同推动着这一领域的快速前进。从实验室到病床旁，siRNA药物正逐步走向成熟，开启生物医药的新纪元。